Wiele mówi się o wczesnym leczeniu w rozmaitych chorobach. W sytuacji chorych na stwardnienie rozsiane odgrywa to szczególnie dużą rolę z kilku powodów – po pierwsze, leczenie stwardnienia rozsianego, jakie możemy skutecznie zastosować dziala tylko w przypadku chorych z rzutowo-remisyjną postacią choroby. Z czasem, kiedy procesy zapalne charakterystyczne dla poczatkowych stadiów choroby ustępują miejsca procesom neurodegeneracyjnym, możliwości terapeutyczne w znacznym stopniu się kurczą. Klinicyści moment ten nazywają „oknem terapeutycznym”, czyli czasem, kiedy leczenie modyfikujące przebieg choroby jest skuteczne.

Właśnie taki tytuł „Czas ma znaczenie” mają międzynarodowe rekomendacje dotyczące postępowania w stwardnieniu rozsianym. Międzynarodowi eksperci kliniczni, farmakoekonomiści, ale również przedstawiciele organizacji pacjenckich przyjrzeli się w nim kilku kwestiom: kryteriom diagnostycznym i opcjom terapeutycznym w SM, kosztom choroby, jak również elementom polityki zdrowotnej warunkującym sukces terapeutyczny.

Obecna sytuacja w rozumieniu leczenia w SM:

• kryteria diagnostyczne, opcje terapeutyczne, procedury monitorowania i nasze zrozumienie stwardnienia rozsianego gwałtownie się rozwija;

• rzutowa postać stwardnienia rozsianego nie jest już uważana za składającą się tylko z epizodycznych ataków na osłonki mielinowe w centralnym układzie nerwowym; rozszerzające się uszkodzenie tkanki białej i szarej jest ciągłe w trakcie trwania choroby;

• aby skompensować uszkodzenia, mózg zdaje się mieć neurologiczną rezerwę – określoną zdolność do przekierowania sygnałów bądź możliwość adoptowania się niezniszczonych obszarów do przejmowania nowych funkcji.

Rekomendacje:

Jako rezultat powstały rekomendacje dla zmian w polityce zdrowotnej, szeroko poparte przez organizacje profesjonalne i pacjenckie.

  1. Przyspieszyć konsultację i diagnozę
    • Znaczące opóźnienia mają miejsce zanim osoba dostrzegająca symptomy sugerujące SM trafi do neurologa. Konieczna jest poprawa w zakresie dostępu do odpowiedniej opieki medycznej.
    • Neurolodzy zajmujący się stwardnieniem rozsianym są najlepszymi specjalistami do zapewnienia diagnozy i zadecydowania o multidyscyplinarnym podejściu do specjalistycznej opieki i leczenia.
    • Konieczne są kampanie podnoszące świadomość stwardnienia rozsianego i szkodliwego wpływu opóźnionej diagnozy na stan zdrowia mózgu.
  2. Szybka interwencja dla maksymalizacji zdrowia mózgu przez całe życie
    • Problemy poznawcze we wczesnym SM pogarszają jakość życia, codzienne funkcjonowanie i możliwość zatrudnienia.
    • Zachowanie objętości mózgu i rezerwy poznawczej (dwóch komponentów rezerwy neurologicznej) zabezpieczają przed spadkiem zdolności poznawczych i postępem niepełnosprawności w SM.
    • Zaadoptowanie jasnego celu terapii – maksymalizowanie neurologicznej rezerwy, funkcji poznawczych i fizycznej sprawności poprzez redukcję aktywności choroby dla zachowania zdrowia systemu nerwowego:
      • używanie terminu „zdrowie mózgu” dla opisu neurologicznej rezerwy może pomóc osobom z SM w skonceptualizowaniu ich choroby.
    • Rozpoczęcie wcześnie terapi lekami immunomodulującymi i mierzenie stylu życia.
    • Zaimplementowanie wspólnego procesu podejmowania decyzji, który:
      • zapewnia dialog między osobami z SM i personelem medycznym;
      • rozważa wszystkie opcje terapeutyczne w ramach leczenia modyfikującego przebieg choroby w sytuacji włączania albo zmiany leczenia.
  3. Monitorowanie aktywności choroby i leczenie zgodne z jasno ustalonymi celami
    • Zaadoptowanie ścisłych zasad leczenia z jasno określoną nieskutecznością leczenia i umożliwienie szybkiej zmiany leczenia:
      • jasne ustalenie celów terapii;
      • proaktywne monitorowanie aktywności choroby;
      • zbieranie danych.
    • Zaadoptowanie definicji choroby, która zawiera wszystkie parametry mające znaczenie w przewidywaniu przyszłych rzutów i postępu niepełnosprawności, która rozwijalaby się wraz z rosnącym zasobem dowodów.
    • Przeprowadzanie badania rezonansem magnetycznym w celu monitorowania nowych zmian i objętości mózgu (jeśli to możliwe) we wcześniej zdefiniowanych odstępach czasu oraz kiedy to konieczne
    • Nagrywanie indywidualnych danych formalnie w bazach danych i rejestrach chorych, aby ułatwić indywidualną decyzję co do terapii.
  4. Działać szybko i tworzyć dowody
    • Działać szybko w przypadku suboptymalnej odpowiedzi pacjenta na terapię poprzez rozważenie zmiany na inny lek z innym mechanizmem działania.
    • Tworzyć dowody zbierane w prawdziwym życiu (nie badaniach klinicznych) oparte na rejestrach chorych na temat długotrwałej efektywności i bezpieczeństwa leczenia immunomodulującego oraz strategii terapeutycznych do użytku decydentów, oceniających technologie medyczne, płatników i pracowników służby zdrowia.
  5. Zastosowanie wszechstronnego (poszerzonego) podejścia ekonomicznego dla ewaluacji terapii pod względem kosztów-korzyści
    • Koszty, szczególnie koszty pośrednie i koszty nieformalnej opieki, rosną wraz z postępem niepełnosprawności.
    • Rekomendowana strategia ma potencjał redukowania postępu niepełnosprawności i uniknięcia niektórych z kosztów długoterminowych.
    • W wielu krajach i ich zapisach prawnych dostęp do terapii SM jest ograniczony. W 14 krajach o wyższych dochodach procent osób otrzymujących terapie SM modyfikujące przebieg choroby różniły się w 2013 roku dość znacznie – od 13 proc. do 69 proc. osób otrzymujących leczenie.
    • Aby poprawić dostęp do leczenia decydenci powinni rozważyć wszystkie koszty wszystkich stron podczas przeprowadzania ewaluacji ekonomicznej, nie tylko te, które rodzą się na gruncie opieki zdrowotnej i opieki społecznej (przede wszystkim koszty prywatne i koszty nieformalnej opieki świadczonej przez bliskich).
    • Powinno się wspierać dalsze badania, rozwój i używanie efektywnych kosztowo strategii terapeutycznych oraz alternatywnych modeli finansowania.

WNIOSKI

Konieczne są znaczące zmiany w polityce zdrowotnej, żeby właściwie wykorzystać zaawansowanie w zakresie diagnostyki, nowe metody leczenia i monitorowania oraz lepsze zrozumienie istoty stwardnienia rozsianego – a co za tym idzie uzyskiwać lepsze wyniki leczenia.

Rekomendacje poniżej mają na celu wspomaganie strategii terapeutycznych uwzględniających proaktywne monitorowanie choroby, wspólne decydowanie i poprawę dostępu do leczenia:

Minimalizowanie opóźnień w zakresie diagnozowania SM i czasu oczekiwania na włączenie terapii

Ustalanie celów leczenia i ciągłego zarządzania leczeniem, które będzie optymalizowało wyniki leczenia każdej osoby z SM

Konsultowanie najlepszych danych przy podejmowaniu decyzji o leczeniu

Formalne przechowywanie wyników monitorowania, aby generować realne dowody „żywe”, wzięte z życia

To podejście umożliwi lekarzom i innym zainteresowanym stronom starania w celu zapewnienia najwyższy możliwy standard opieki.