Istotnie zmniejszają niepełnosprawność pacjentów. Stwardnienie rozsiane jest częstą chorobą układu nerwowego, na którą cierpi ponad 500 tys. 
Europejczyków, w tym około 45 tys. Polaków. Występuje trzykrotnie częściej u kobiet niż u mężczyzn, 
rozpoczynając się głównie w wieku pomiędzy 20. a 30. rokiem życia. Pozostaje zatem chorobą ludzi 
młodych, będących dopiero u progu życia, w pełni aktywnych społecznie i zawodowo.

Dlaczego w leczeniu SM czas ma tak duże znaczenie? Dlaczego leczenie należy rozpocząć niezwłocznie po ustaleniu rozpoznania?

W ostatnich latach odnotowano znaczny postęp w leczeniu stwardnienia rozsianego. Pojawiły się leki zmieniające naturalny, niekorzystny postęp choroby i istotnie zmniejszające niepełnosprawność pacjentów. Postać rzutowo-remisyjna jest najczęstszą manifestacją kliniczną stwardnienia rozsianego. W początkowym okresie trwania SM dominuje proces zapalny, który można za pomocą dostępnych leków wyhamować, spowolnić, a nawet wygasić na wiele lat. Dlatego leczenie SM powinno być rozpoczęte niezwłocznie po ustaleniu rozpoznania, gdyż jak dowiedziono, częstość rzutów w pierwszych dwóch latach trwania choroby jest prognostykiem narastania niesprawności w czasie.

Jak zmieni sytuację chorych na SM w Polsce refundacja nowego leku?

Dotychczas lekami pierwszego wyboru w leczeniu postaci rzutowo-remisyjnej zalecane były leki iniekcyjne – interferony beta 1a i 1b (INF beta 1a i 1b) oraz octan glatirameru. Zaletą tych leków jest znany i korzystny profil bezpieczeństwa, długookresowa skuteczność na poziomie 35 proc. w wyhamowaniu postępu choroby oraz dobra tolerancja, mimo pozajelitowej drogi podania. Nowsze leki – doustne, są znacznie chętniej przyjmowane przez pacjentów i charakteryzują się wyższym współczynnikiem przestrzegania zaleceń terapii, niż leki iniekcyjne. Dotychczas jedynym lekiem doustnym w leczeniu postaci RRMS był fingolimod. Obecnie dysponujemy dwoma kolejnymi preparatami: teriflunomidem i fumaranem dimetylu. Ten drugi znamionuje wyższa skuteczność kliniczna niż leków pierwszego wyboru i dobry profil bezpieczeństwa. Jego skuteczność jest najwyższa u pacjentów z nowo zdiagnozowaną chorobą. Związane jest to z silnym działaniem przeciwzapalnym leku na poziomie molekularnym. Dlatego w wielu krajach stał się lekiem pierwszego wyboru. Myślę, że proces ten będzie zachodził także w Polsce i wprowadzenie go do programu lekowego NFZ jest zmianą korzystną.

Jakie są wyniki skuteczności leczenia chorych na SM nowym preparatem?

Już pierwsze wyniki dwóch badań rejestracyjnych fumaranu dimetylu DEFINE i CONFIRM były bardzo zachęcające i pod wieloma względami pozycjonowały lek bliżej preparatów drugiego wyboru – fingolimodu i natalizumabu. W badaniu DEFINE uczestniczyło 1 234 chorych, a w badaniu CONFIRM 1 430 chorych. Obydwa były 2-letnimi ogólnoświatowymi, prowadzonymi metodą podwójnie ślepej próby, w których oceniono skuteczność i bezpieczeństwo doustnego leczenia fumaranem. Skuteczność leku porównywalna jest z najbardziej skutecznymi terapiami SM przy jednoczesnym zachowaniu korzystnego profilu bezpieczeństwa i tolerancji. Dzięki temu lek ten wprowadza nowy standard terapii.

Jakie są obecnie wytyczne leczenia SM? Jaka strategia leczenia może przynieść największe korzyści dla pacjenta?

Obecnie dostępne leki w terapii SM dzielimy na preparaty pierwszego, drugiego lub kolejnego wyboru oraz na leczenie eksperymentalne, takie jak na przykład stosowanie komórek macierzystych. Zgodnie z zaleceniami NFZ do leków pierwszego wyboru należą leki iniekcyjne oraz fumaran dimetylu, zaś do drugiego wyboru: fingolimod i natalizumab. W tej chorobie odwlekanie leczenia optymalnego dla danego chorego jest wyjątkowo niebezpieczne i niekorzystne, narażając pacjenta na wcześniejszą niepełnosprawność.