Home » Onkologia » CAR-T zmienia oblicze onkologii. Dlaczego pacjenci nadal mają ograniczony dostęp?
Onkologia

CAR-T zmienia oblicze onkologii. Dlaczego pacjenci nadal mają ograniczony dostęp?

Prof. dr hab. n. med. Iwona Hus

Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów

W ciągu ostatnich lat obserwuje się istotny postęp w hematoonkologii. Nadal jednak najnowocześniejsze terapie, takie jak CAR-T, nie są refundowane. Jak wygląda obecnie sytuacja związana z hematoonkologią w Polsce, na jakie innowacje mogą liczyć pacjenci?

Mówiąc o innowacjach trzeba powiedzieć o dwóch rodzajach terapii, pierwszy to immunoterapia a drugi to nowe terapie celowane, tzw. leki małocząsteczkowe. W immunoterapii podstawową role odgrywają nadal przeciwciała monoklonalne. Sztandarowym lekiem jest stosowany od ponad 20 lat rytuksymab, czyli przeciwciało monoklonalne antyCD20. Dołączenie go do chemioterapii skutkowało zarówno zwiększeniem odsetek odpowiedzi, jak i wydłużeniem całkowitego czasu przeżycia chorych. Oprócz niego mamy obecne nowe, silniejsze przeciwciała monoklonalne anty-CD20, np. obinutuzumab.

Drugą, ważną grupą przeciwciał są przeciwciała sprzężone z cytostatykiem i tutaj najczęściej stosowany jest brentuksymab vedotin, refundowany w Polsce u chorych na oporną/nawrotową postać chłoniaka Hodgkina i chłoniaka anaplastycznego. Do grupy przeciwciał sprzężonych należy również polatuzumab vedotyny, który niestety nie jest refundowany w Polsce. Dołączenie polatumuzmabu do immunochemioterapii (bendamustyna, rytuksymab) pozwala na wydłużenie całkowitego czasu przeżycia u chorych z nawrotową, oporną postacią chłoniaka DLBCL, co stanowi istotny postęp w leczeniu tego najczęstszego chłoniaka u osób dorosłych. Kolejną grupą są przeciwciała o tzw. podwójnej specyficzności, których przykładem jest blinatumomab, stosowany u chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną.

Lek ten jest refundowany w Polsce. Drugą metodą immunoterapii, która uważana jest za przełom w leczeniu nowotworów hematologicznych jest immunoterapia komórkowa w postaci modyfikowanych genetycznie limfocytów T, zarejestrowana obecnie w leczeniu chorych na chłoniaka DLBCL i ostrą białaczkę limfoblastyczną, ale na świecie toczy się wiele badań klinicznych w innych rodzajach nowotworów. Niestety terapia ta nie jest, póki co refundowana w Polsce. Jest ona bardzo potrzebna, ponieważ pozwala uzyskać odpowiedź i przedłużenie przeżycia u 40 proc. chorych, a trzeba podkreślić, że są to pacjenci, dla których wcześniej nie było ratunku. Kolejną ważną grupą leków są terapie celowane lekami małocząsteczkowymi. To preparaty skierowane przeciw określonym szlakom molekularnym w komórce nowotworowej, co oznacza, że działają zupełnie inaczej niż chemioterapii są skuteczne w przypadkach oporności na chemioterapię. Dzięki nim nowotwór staje się chorobą przewlekłą i chorzy mogą przez lata prowadzić normalne życie.

Rozwój medycyny sprowadza się coraz częściej do terapii immunologicznych i celowanych. Jak wygląda dostęp w Polsce vs. na świecie?

Niestety dostęp do tych leków nie jest taki, jak byśmy chcieli. Oczywiście on się zwiększa i z tego się cieszymy, jednak nadal są grupy chorych, u których według nas należy wdrożyć innowacyjne leczenie, a którzy go nie otrzymują, bo nie jest ono refundowane. Ma to miejsce, chociażby w nowoczesnych terapiach celowanych w białaczce przewlekłej limfocytowej w pierwszej linii leczenia, gdzie chorzy z niekorzystnymi czynnikami rokowniczymi nie powinni otrzymywać immunochemioterapii, która jest u nich nieskuteczna, a może być toksyczna. Nie mamy też wielu innych substancji refundowanych, które są potrzebne pacjentom, w tym m.in. midostauryny dla chorych na ostrą białaczkę szpikową i polatuzumabu dla chorych na chłoniaka DLBCL.

CAR-T zmienia oblicze onkologii. Posiadamy w Polsce zaplecze ośrodków oraz ekspertów, którzy mogą uratować życie wielu chorym na ciężkie nowotwory dzięki tej właśnie terapii. Jakie są ograniczenia w dostępie do tej metody i jakie konsekwencje niosą?

Obecnie ta terapia nie jest w ogóle refundowana, co oznacza, że chorzy mają do niej dostęp jedynie w ramach badań klinicznych, co ma miejsce np. u chorych na szpiczaka plazmocytowego i to jest aktualnie jedyna możliwość korzystania z niej. Oznacza to, że chorzy na chłoniaka DLBCL i ostrą białaczkę limfoblastyczną nie mają do niej dostępu na podstawie refundacji. Jedynym rozwiązaniem jest samodzielne pozyskanie środków, a tak z pewnością nie powinno to wyglądać. W konsekwencji chorzy nie mają szansy na życie, a przecież w Polsce mamy certyfikowane ośrodki, w których możemy takie leczenie prowadzić.

Czy terapia CAR-T powinna znaleźć się na liście innowacyjnych technologii w ramach Funduszu Medycznego?

Uważam, że tak, terapia CAR-T spełnia założenia terapii, które w ramach Funduszu Medycznego mogłyby być refundowane. Jest to z całą pewnością terapia innowacyjna, w momencie, gdy ona się pojawiła mówiło się wręcz o nowej erze leczenia nowotworów hematologicznych, ale wiemy, że badania prowadzone są w różnych innych wskazaniach. Trzeba podkreślić, że jest to terapia, która stwarza szanse na uzyskanie odpowiedzi u tych pacjentów, u których zawiodły wszystkie inne metody. Istnieją również dowody kliniczne w postaci badań rejestracyjnych, więc to nie jest terapia eksperymentalna, a taka, w której skuteczność została wykazana w badaniach klinicznych. Powinna zatem znaleźć się na liście.

Jakie są perspektywy umożliwienia dostępu do terapii CAR-T w najbliższej przyszłości?

Chciałabym, abyśmy jak najszybciej mogli kwalifikować chorych do tego leczenia. Bo trzeba pamiętać, że te nowotwory są bardzo agresywne, co oznacza, że pacjenci nie mogą czekać na terapie. Mam zatem nadzieję, że jak najszybciej trafi ona na listę refundacyjną, bo spełnia kryteria terapii, które mają być refundowane w ramach Funduszu Medycznego. CAR-T to najnowsza terapia, absolutnie nowy rodzaj immunoterapii komórkowej. Nie było podobnej terapii i co najważniejsze – stwarza szanse uzyskanie odpowiedzi u 40 proc. chorych, u których żadnymi wcześniej dostępnymi metodami nie jesteśmy w stanie pomóc.

Next article