Home » Onkologia » Dostęp do leczenia ukierunkowanego molekularnie dla pacjentów z mutacją w genie EGFR
onkologia

Dostęp do leczenia ukierunkowanego molekularnie dla pacjentów z mutacją w genie EGFR

avatar

Prof. dr hab. n. med. Dariusz M. Kowalski

Klinika Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej, Centrum Onkologii-Instytutu w Warszawie

Dzięki możliwości zastosowania terapii opartych na nowoczesnych lekach, już dziś możemy mówić, że rak płuca dla wielu pacjentów stał się chorobą przewlekłą. Chorym ze stwierdzoną mutacją w genie EGFR, która w populacji kaukaskiej, czyli rasie białej, występuje u około 10-15 proc. możemy zaproponować leczenie ukierunkowane molekularnie, które jest u tych pacjentów znacznie skuteczniejsze niż stosowanie chemioterapii. Najistotniejszą kwestią jest możliwość dobrania odpowiedniego leku dla konkretnego chorego z określonym zaburzeniem molekularnym.

W tej grupie leków dostępne są drobnocząsteczkowe inhibitory kinazy tyrozynowej receptora naskórkowego czynnika wzrostu (EGFR). Leki te dedykowane są pacjentom, u których występuje tzw. mutacja aktywująca zlokalizowana w genie kodującym receptor naskórkowego czynnika wzrostu EGFR. Mutacja ta występuje praktycznie wyłącznie w typach raka niepłaskonabłonkowego, czyli albo w raku wielkokomórkowym, albo w gruczołowym. Jeżeli chory posiada mutację aktywującą EGFR, to otrzymanie jednego z inhibitorów kinazy tyrozynowej EGFR, skutkuje bardzo wysokim odsetkiem odpowiedzi terapeutycznej, sięgającym nawet do 70 proc. Odsetek odpowiedzi po klasycznej chemioterapii zazwyczaj nie przekracza 20 proc. Bardzo dobre efekty leczenia lekami ukierunkowanymi molekularnie nakładają na lekarzy zajmujących się pacjentami z rakiem płuca obowiązek wykonania u nich badań, które są w stanie potwierdzić lub wykluczyć obecność mutacji EGFR. Niewykonanie badań molekularnych u takiego pacjenta jest równoważne z błędem w sztuce lekarskiej.

Leki ukierunkowane molekularnie wpływają także znacząco na jakość życia chorych. Leczenie nimi jest bezbolesne i efektywne, a preparaty te charakteryzują się innym (niższym) profilem toksyczności. Chory nie cierpi, jak to jest w przypadku chemioterapii, z powodu nudności, wymiotów, utraty owłosienia, neutropenii. Najważniejsze jest jednak, że dzięki tym lekom dramatycznie wydłuża się czas wolny od progresji choroby do momentu, do którego leczenie jest skuteczne.

Niestety u większości z tych chorych w pewnym momencie dochodzi do wznowy choroby, ponieważ pojawiają się mechanizmy oporności na leki. Najczęstszym jest pojawienie się mutacji oporności T790M. Jest już jednak lek, który ją przełamuje. Zastosowanie go skutkuje ponownie uzyskaniem odpowiedzi u 80 proc. chorych i kolejnym wydłużeniem czasu wolnego od progresji o 8-12 miesięcy (średnio). Znów możemy wydłużyć życie chorego o rok. Najnowsze opublikowane badania wykazują także skuteczność tego leku u pacjentów w I linii leczenia. Niestety w Polsce na razie nie jest on refundowany w tym wskazaniu.

Dzięki możliwości zastosowania terapii opartych na nowoczesnych lekach, już dziś możemy mówić, że rak płuca dla wielu pacjentów stał się chorobą przewlekłą. Przeprowadzone badania kliniczne dowodzą, że w najbliższym czasie uzyskamy dostęp do jeszcze nowszych leków, które będą przełamywały również kolejne oporności.

Next article